Una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD, por sus siglas en inglés) temprana y activa en niños de 4 a 17 años, obtuvo la aprobación acelerada de la FDA. La adrenoleucodistrofia cerebral consiste en una disfunción neurológica progresiva resultante de la acumulación de cadenas de ácidos grasos. La acumulación se debe a un defecto en el gen que codifica la proteína de la adrenoleucodistrofia, que normalmente ayuda a descomponer las cadenas. Hasta ahora, el único tratamiento era el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, que requiere donantes compatibles que no siempre se encuentran y que puede causar toxicidades.
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